基因治疗
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针对您的澄清步骤的优化以升级您的工艺
腺相关病毒（AAV）是基因治疗递送的主要平台。
然而，使用核酸内切酶处理 AAV 裂解液进行澄清的成本高昂，每 500 升批次的费用可能高达 10 万美元。1,2 消除核酸内切酶步骤，同时保持产品质量和产量，可以显著提高工艺效率并降低澄清成本。通过采用与各开发阶段相匹配的可靠解决方案，简化工艺开发流程，可加速从发现到生产的进程。
在努力实现可及治疗的过程中，请考虑创新的澄清解决方案如何满足您所需的 DNA 减少和 AAV 回收。
参考文献
1 Garima Thakur, Sheldon Mink, Hanne Bak, 和 Andrew D. Tustian, “提高工艺效率以降低重组AAV生产的货品成本,” Cell & Gene Therapy Insights, 10, no.3 (2024): 479-499, DOI: 10.18609/cgti.2024.061. https://www.insights.bio/cell-and-gene-therapy-insights/journal/article/3192/Improving-process-efficiency-to-reduce-cost-of-goods-per-dose-in-manufacturing-of-recombinant-AAVs
2 Garima Thakur, Sheldon Mink, Hanne Bak, 和 Andrew D. Tustian, “采用一次性层析式澄清技术消除重组腺相关病毒载体生产中的核酸酶处理,” Separation and Purification Technology, 2024, 128557, DOI: 10.1016/j.seppur.2024.128557. 采用一次性层析式澄清技术消除重组腺相关病毒载体生产中的核酸酶处理 - ScienceDirect
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细胞和基因疗法的创新有望治疗甚至治愈那些缺乏安全有效替代疗法的重大疾病。这些专门的药物通过与人体自身的系统协同工作，激活机体对抗包括癌症、中枢神经系统疾病和肌肉骨骼疾病在内的多种病症。然而，在药物的发现和生产过程中仍面临诸多挑战，一旦克服这些障碍，将有助于将这些具有变革性的药物带给最需要的患者。应对这些挑战的关键在于深入理解该领域内的新兴趋势。
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